Gli scienziati hanno sviluppato un gel che guarisce le ferite aperte, anche se hanno decenni
Miscellanea / / April 05, 2023
Renderà la vita più facile alle persone con la sindrome della farfalla.
Scienziati americani con successo completato studi clinici di terapia genica per il trattamento delle ferite aperte. È stato testato su 28 persone affette da epidermolisi bollosa distrofica (DBE), una malattia ereditaria una malattia in cui la pelle umana è così vulnerabile da poter scoppiare e staccarsi anche da lievi ferite. Si chiama anche sindrome della farfalla. Non ci sono trattamenti approvati, i pazienti possono solo fare bendaggi e assumere antidolorifici.
La DBE è causata da una mutazione nel gene COL7A1, che codifica per il collagene, responsabile della tenuta degli strati cutanei. Di conseguenza, gli strati sono scarsamente collegati e l'attrito li disimpegna facilmente, causando ferite. Gli scienziati hanno sviluppato un gel in cui vengono inserite copie funzionanti del gene COL7A1 nel vettore del virus herpes simplex di tipo 1. Viene modificato in modo che non possa diffondersi ad altre parti del corpo e bypassare il sistema immunitario, consegnando COL7A1 direttamente al tessuto danneggiato.
Durante esperimento in doppio cieco La pelle dei partecipanti è stata trattata con gel settimanalmente. Dopo 3 mesi, coloro che hanno ricevuto il vero gel e non il ciuccio hanno chiuso il 71% delle ferite (contro il 20% di coloro che hanno ricevuto il placebo). Vincenzo Mascoli, 22 anni, partecipante all'esperimento, ha raccontato che dopo 4 mesi di utilizzo del gel ha iniziato a richiudersi una grossa ferita sulla schiena, che aveva avuto per tutta la vita. Dopo altri 2 mesi, si è chiuso completamente e il dolore è diminuito in modo significativo.
L'unico inconveniente di tale terapia genica è che l'effetto non è permanente. In molti pazienti le cui vecchie ferite si sono chiuse, si sono riaperte dopo pochi mesi: dopo sei mesi, il 67% delle ferite guarite è rimasto chiuso. Tuttavia, con l'uso ripetuto del gel, non sono stati notati effetti collaterali, quindi il corso può essere ripetuto se necessario.
L'azienda farmaceutica americana Krystal Biotech è già in trattativa con le autorità di regolamentazione per ottenere il permesso di immettere sul mercato tale gel. Una decisione dovrebbe essere presa all'inizio del 2023.
Nella sua forma attuale, il gel può solo aiutare le ferite esistenti: non può cicatrizzare vecchie ferite chiuse o penetrare nella pelle per proteggersi da ferite future. Sebbene la DBE sia una malattia rara, questo è solo l'inizio dell'applicazione della nuova tecnologia. In futuro, i ricercatori hanno in programma di sviluppare opzioni adatte al trattamento di altre condizioni della pelle.
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